プレスリリース

2008年12月19日

報道関係各位

ノバルティスファーマ株式会社

ノバルティス（スイス）が発表しましたリリースの日本語訳（要約）をご参考までにお届けします。

「エクジェイド^®」、大規模試験において
輸血による慢性鉄過剰症患者の過剰鉄を有意に減少

「エクジェイド」がベータ・サラセミア患者における軽～重度の心臓の過剰鉄を除去することが証明された
341名の骨髄異形成症候群（MDS）患者さんにおいて、「エクジェイド」は過剰鉄を有意に減少させた
これらの結果は、赤血球輸血依存の患者さん1,700名以上を対象とした、大規模前向き臨床試験から判明

スイス・バーゼル発、2008年12月9日—本日、米国血液学会（ASH: American Society of Hematology）第50回年次大会で発表された、大規模前向き臨床試験「EPIC」で、輸血による慢性鉄過剰症の治療における「エクジェイド^®」（一般名：デフェラシロクス）の安全性と有効性が実証されました。輸血による慢性鉄過剰症は、ベータ・サラセミアや骨髄異形成症候群(MDS: myelodysplastic syndromes)などの難治性貧血のために赤血球輸血を繰り返し受けた患者さんにおいて、致死的な臓器障害を引き起こす可能性のある疾患です。

EPICでは、心臓の鉄量を評価する上で有効であるMRI T2強調画像撮影法で、統計的に有意な改善（P<0.0001）が見られ、「エクジェイド」の1年間投与によって心臓内の過剰鉄が除去されました。この結果は、心臓に過剰鉄が蓄積したベータ・サラセミアの患者さん114名を対象としたサブスタディによって示されたものです。

英国のRoyal Brompton and Harefield NHS Trust and Imperial Collegeの心臓病学教授であるダドリー・ペンネル医学博士 (Dudley Pennell, MD，Professor of Cardiology, Royal Brompton and Harefield NHS Trust and Imperial College, London)は次のように述べています。「今回のデータは、ベータ・サラセミア患者さんの心臓内の過剰鉄が、デフェラシロクスにより有意に減少することを明確に示しています。過剰鉄によって引き起こされる心臓合併症は、サラセミアの患者さんにとって命に関わる恐れがあるため、心臓内の過剰鉄を減らすことは、治療における重要な目標となります」。

また、MDS患者さん341名を対象とした解析によると、「エクジェイド」は、体内鉄量の指標となる血清フェリチン値を有意に低下させました。（血清フェリチン値は投与前から253.0 ng/mL低下、P=0.0019）。試験開始1年後に測定が行われた患者さん171名では、血清フェリチンは606 ng/mL低下しました。

デュッセルドルフにあるハインリッヒ・ハイネ大学医学センターの血液/腫瘍/臨床免疫学部門のノルベルト・ガッターマン医学博士（Norbert Gattermann, MD, PhD, Hematology, Oncology and Clinical Immunology, Heinrich Heine University Medical Center, Dusseldorf, Germany）は次のように述べています。「MDSの患者さんの多くは定期的に赤血球輸血を受けていますが、同時に鉄過剰症のリスクを伴います。これまでになく多数のMDS患者さんが登録された今回の試験において、デフェラシロクスが過剰鉄を効果的に減らし得るということと、適切に処方することで忍容性が保たれることが示されました」。

過剰鉄は肝臓、心臓、内分泌腺に不可逆的な障害を引き起こし、重篤な合併症や早期の死亡を招くことがあります。輸血依存のMDSの患者さんを対象とした他の試験において、血清フェリチン値の上昇は、全生存期間の短縮に関与するということが示されています。

EPIC試験について

EPIC試験はオープンラベル・前向き・多施設共同試験です。EPICは、赤血球輸血頻度に応じて定められた投与量で治療を開始し、3カ月毎の血清フェリチン値の動向により投与量を調整する試験です。この投与方法を用いて「エクジェイド」の1年間の有効性と安全性が研究されました。この試験は、鉄キレート剤の臨床試験としては過去最大のもので、1,744名の患者さんを対象としています。また、単一試験としては、ベータ・サラセミア、MDS、再生不良性貧血などの様々な原疾患を対象とした臨床試験です。EPICについては、12の演題がASHで発表されています。

以上

本リリースには、現時点における将来の予想と期待が含まれています。したがって、その内容に関して、また、将来の結果については、不確実な要素や予見できないリスクなどにより、将来の結果が現在の予想と異なる場合があることをご了解下さい。なお、詳細につきましては、ノバルティスが米国証券取引委員会に届けておりますForm20-Fをご参照下さい。

ノバルティスについて

ノバルティスは、ヘルスケアにおける世界的リーダーです。ノバルティスグループ全体の2007年の売上高は381億米ドル（約4兆4,925億円）で、当期純利益は65億米ドル（約7,717億円）、研究開発費は64億米ドル（約7,552億円）でした。スイス･バーゼル市に本拠を置くノバルティスは、約98,000人の社員を擁しており、世界140カ国以上で製品が販売されています。詳細はインターネットをご覧下さい。http://www.novartis.com