ノバルティスのデータ、脊髄性筋萎縮症の発症前における「ゾルゲンスマ®」治療により年齢に応じた発達を示す。1型脊髄性筋萎縮症患者において、発話、嚥下および気道保護の維持が可能であることが事後解析で実証される